陈永昌
- 作品数：3 被引量：7H指数：2
- 供职机构：昆明理工大学生命科学与技术学院更多>>
- 发文基金：国家自然科学基金国家高技术研究发展计划更多>>
- 相关领域：生物学更多>>
- 小鼠及猕猴胚胎MECP2基因T158M单碱基突变体系的建立被引量：2
- 2020年
- 目的:利用单碱基编辑技术定点修饰MECP2基因T158M位点,获得单一定点突变类型的啮齿类及非人灵长类胚胎,为建立模拟临床上Rett综合征的疾病动物模型奠定基础。方法:利用单碱基编辑技术构建3对T158M-sgRNA质粒,并分别与BE系统(BE3或BE4max)质粒共转染293T细胞筛选高效的sgRNA,通过显微注射将体外转录的mRNA以不同的浓度组合注射到ICR小鼠和猕猴受精卵中,检测小鼠和猕猴胚胎发育率和编辑效率,评估BE3和BE4max的工作效率及最优浓度组合。结果:小鼠胚胎上BE4max(ng/μl)∶sgRNA(ng/μl)=100∶50浓度组合时,小鼠胚胎发育率和编辑效率最佳,同时该浓度组合在猕猴胚胎上也获得了有效编辑效率。结论:成功在小鼠及猕猴胚胎上实现了MECP2基因T158M位点上C→T的转变,为后期建立T158M突变的RTT动物模型建立了稳定的胚胎编辑体系。
- 周勤王爽张婷李善刚陈永昌
- 关键词：RETT综合征非人灵长类
- 腺相关病毒载体及其在基因治疗研究中的应用
- 2024年
- 基因治疗作为生物医药最尖端的领域之一,为人类遗传疾病的精准医疗提供了新途径.通过载体将基因治疗药物高效递送至靶组织或者靶器官是基因治疗成功的关键.腺相关病毒(Adeno-Associated Virus,AAV)因具备较高的安全性、稳定性和组织靶向性以及较低的免疫原性,使其在基因治疗中得以广泛应用.当前,基于AAV载体开发的基因治疗药物已有数款上市,针对不同疾病、靶向特定组织器官的AAV载体也在不断开发中,为未来各类疾病的基因治疗提供了新的可选载体.对AAV的发现与发展历程、生物学特性、载体开发及制备、关键性成药指标等方面开展综述,总结了AAV载体在临床疾病治疗中的应用,展望了AAV载体可能的改造方向,以期为AAV载体开发和应用提供参考.
- 陈永昌陈永昌陈永昌
- 关键词：基因治疗腺相关病毒病毒载体
- 灵长类动物基因编辑技术研究进展被引量：5
- 2015年
- 灵长类动物因与人类在遗传、生理和神经功能上的高度相似性而使其在生物医学研究领域中占有非常重要的地位。构建人类疾病的灵长类动物模型,是研究疾病发病机理和探索潜在治疗手段的重要途径,而通过基因编辑的方法获得灵长类动物模型是研究一些遗传性疾病最可靠的方法。灵长类动物基因编辑技术先后经历了传统的转基因和精准基因打靶两个时代。对近年来灵长类动物基因编辑研究进行综述,重点介绍最新的利用核酸酶技术进行精准基因编辑的研究进展。
- 康宇陈永昌牛昱宇
- 关键词：灵长类动物
