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新型Bola两亲分子作为基因治疗药物输递载体的研究: 2012年; 为检测新型Bola两亲分子(Orn-C16-G)用作基因载体的性能,制备了Bola与siRNA的复合物(Bolaplexes),用原子力显微镜观察其在不同复合比下的形貌;并转染Hela细胞,用CCK-8检测Bolaplexes的细胞毒性,用荧光显微镜、流式细胞仪表征Bolaplexes的细胞内吞效果。实验结果显示,复合比1∶1条件下,Bola分子可以有效地压缩siRNA分子形成较小尺寸的复合物(100～200 nm)。Bolaplexes可高效地进入Hela细胞,并且毒性低于商售转染试剂,有较好的应用前景。本研究为下一步Bola两亲分子用于基因治疗的临床研究奠定了基础。; 孙丹丹刘洪梅李燕代凤英张欣; 关键词：基因治疗非病毒载体 RNA干扰

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孙丹丹