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因特利亚治疗公司
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41
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医药卫生
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用于治疗血红蛋白病的组合物和方法
本发明涉及用于治疗血红蛋白病的基因组编辑系统、试剂和方法。
C·S·米克宁
C·施密特
J·斯尼德
S·C·史蒂文森
杨毅
用于细胞中基因修饰CIITA的组合物和方法
本公开提供了用于降低细胞中MHC II类蛋白表达的组合物和方法,其包括基因修饰CIITA以用于例如过继细胞转移疗法中。
W·F·哈林顿
S·戈埃尔
用于减少细胞中II类MHC的组合物和方法
本发明涉及用于降低细胞中的II类MHC蛋白表达的组合物和方法,其包含基因修饰CIITA以用于例如过继性细胞转移疗法中。
S·西达
张勇
W·F·哈灵顿
S·戈埃尔
用于减少细胞中HLA-A的组合物和方法
用于降低细胞中HLA‑A蛋白表达的组合物和方法,其包含基因修饰HLA‑A以用于例如过继性细胞转移疗法中。
S·戈埃尔
Y·张
R·M·莱斯卡博
B·A·穆雷
S·西达
用于多肽表达的多核苷酸、组合物和方法
用于基因编辑的组合物和方法。在一些实施例中,提供了一种对Cas9进行编码的多核苷酸,所述多核苷酸可以提供经改进的编辑效率、降低的免疫原性或其它益处中的一种或多种。
B·A·穆雷
C·东布罗夫斯基
S·C·亚历山大
文献传递
包括TTR向导RNA和对RNA引导的DNA结合剂进行编码的多核苷酸的组合物和方法
提供了用于在TTR基因内编辑,例如引入双链断裂的组合物和方法。提供了用于治疗患有与运甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性(ATTR)的受试者的组合物和方法。
Y·常
S·C·亚历山大
K·M·伍德
A·M·P·坎乔利亚
S·奥达特
J·L·塞泽
R·M·莱斯卡博
W·斯特雷普斯
文献传递
用于治疗血红蛋白病的组合物和方法
本发明涉及用于治疗血红蛋白病的基因组编辑系统、试剂和方法。
C·S·米克宁
C·施密特
J·斯尼德
S·C·史蒂文森
杨毅
文献传递
用于CRISPR/CAS成分的脂质纳米颗粒制剂
本发明提供基于脂质纳米颗粒的组合物和用于递送CRISPR/Cas基因编辑成分的方法。
D·V·莫里西
M·C·帕特尔
J·D·芬恩
A·M·R·史密斯
L·J·肖
C·东布罗夫斯基
R·R·沙哈
文献传递
用于涉及脱氨作用的基因组编辑的多核苷酸、组合物和方法
提供了用于利用脱氨作用的基因组编辑的多核苷酸、多肽、组合物和方法。本文提供了一种含有编码多肽的开放阅读框(ORF)的mRNA。所述多肽包括胞苷脱氨酶和RNA引导的切口酶,并且不包括尿嘧啶糖苷酶抑制剂(UGI)。本文所提供...
C·东布罗夫斯基
W·F·哈灵顿
R·奥利维拉
用于基因编辑的修饰的引导RNA
本公开涉及在基因编辑方法中具有改善的体外和体内活性的修饰的引导RNA。
S·C·亚历山大
S·穆勒帕蒂
M·罗伊
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