目的:评估地西他滨联合低剂量CEG方案(DCEG)与地西他滨联合低剂量CAG方案(DCAG)治疗老年MDS和MDS转化的急性髓系白血病(AML)患者的疗效。方法:在7个医疗中心开展前瞻性研究,选取2016年10月至2019年1月年龄≥60岁的MDS和MDS转化的AML患者共45例,中位年龄68.5岁。按照IPSS-R评分,患者危险度分层均为高危或者极高危。将地西他滨联合CEG方案与地西他滨联合CAG方案的治疗结果进行比较。结果:DCEG与DCAG组比较结果显示,总有效率(ORR,86.4%vs 47.8%)、总生存时间(OS,10 vs 6个月)和无进展生存时间(PFS,9 vs 3个月),DCEG均显示有优势(P<0.05)。在MDS患者中,DCEG组患者50%取得了PR或PR以上的疗效,中位OS时间长达31个月。多因素分析显示,经诱导治疗达PR或以上以及应用DCEG方案患者具有更长的生存时间。2组的骨髓抑制和感染的发生率、治疗相关死亡率相似。结论:与DCAG方案相比,DCEG方案可以改善高危MDS和MDS转AML患者的生存。这一结论需要更大规模的前瞻性随机临床研究来验证。
骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syn dromes,MDS)是一组异质性克隆性造血干细胞疾病,具有髓系发育异常、外周血血细胞一系或多系减少、高风险向急性白血病转化等特点。临床上MDS转化为急性髓系白血病(acute myelogenous leu kemia,AML)的病例较为常见,然而转化为费城染色体阳性[philadelphia chromosome-positive,Ph(+)]的AML极其罕见。近年来有临床研究发现,酪氨酸激酶抑制剂在治疗慢性粒细胞白血病上有较为明显的效果,且能获得长期生存获益。本文报道应用达沙替尼治疗MDS转化为Ph(+)AML1例,并就相关资料做文献复习。
目的:探讨国产地西他滨联合预激化疗[粒细胞集落刺激因子(G-CSF)+吡柔比星(THP)+阿糖胞苷(Ara-C)](CTG方案)治疗中老年骨髓增生异常综合征(MDS)转化的急性髓系白血病(AML)的近远期疗效及预后因素。方法:选取2013年6月至2015年6月在东莞市人民医院收治的初诊中老年MDS转化AML患者共76例,依据治疗方法分为CTG治疗和地西他滨联合CTG治疗(联合治疗组)2组,CTG治疗组36例,联合治疗组40例,2组患者均接受4个疗程治疗,随后进行来那度胺维持治疗。比较2组的近远期疗效及不良反应发生率,同时探讨影响联合治疗的不良预后因素。结果:2组患者的年龄、性别、初始血细胞计数、骨髓原始细胞比例、疾病诊断分型、染色体核型及FLT3-ITD基因突变等基础临床特征均无显著性差异,联合治疗组的近期疗效优于CTG治疗组(ORR:72.5%vs 50%)(P<0.05),而骨髓抑制程度、严重感染发生率、胃肠道反应及肝损害方面,2组均无明显差异(P>0.05)。随访2年时间,联合治疗组的中位生存时间优于CTG治疗组(19.9 vs 11.0个月)(P<0.05)。多因素分析显示:近期疗效不佳(RR=3.926,P=0.015)、FLT3-ITD基因突变(RR=4.347,P=0.004)是影响联合治疗的独立危险因素。结论:国产地西他滨联合预激化疗治疗中老年MDS转化急性髓系白血病的近远期疗效均优于单纯预激化疗,而不良反应并未显著增加,其中近期疗效及FLT3-ITD基因突变是影响患者预后的独立危险因素。
