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脐带血干细胞移植: 本书分为十二章，内容包括脐血移植概述、脐血造血干细胞的基础研究、脐血干细胞的采集及处理、脐带血干细胞移植的并发症及其防治、脐血造血干细胞移植的临床应用概述等。; 周芳; 关键词：干细胞移植术

脐带血干细胞移植治疗异染性脑白质营养不良3例报告: 2024年; 目的探讨脐带血造血干细胞移植(UCBT)治疗异染性脑白质营养不良(MLD)的安全性及有效性。方法回顾性分析2019年4月至9月行非血缘UCBT治疗的3例MLD患儿的临床资料。结果 3例患儿均表现为走路障碍、进行性运动功能倒退,2例出现智力落后;3例均出现溶酶体芳基硫酸脂酶A(ARSA)下降,头部MRI均示脑白质不同程度的异常信号。3例均为ARSA基因复合杂合突变。3例均行非血缘UCBT,使用氟达拉滨+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白+白消安方案预处理,环孢素+吗替麦考酚酯+甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD)。3例均植入成功,移植后1个月内全血均达到完全供者嵌合状态,头部MRI均提示脑实质病变逐渐停止进展,ARSA均逐渐恢复正常。3例患儿均出现感染,2例出现急性移植物抗宿主反应(aGVHD),1例出现慢性移植物抗宿主反应(c GVHD),经抗感染及调节免疫治疗后均好转。末次随访时间为2022年8月,3例患儿均存活,其远期疗效及神经系统恢复情况仍需长期随访。结论 UCBT是阻止MLD进展的一种安全及有效治疗手段。; 管丽蔷姜帆陈姣刘周阳孙媛; 关键词：脐带血造血干细胞移植异染性脑白质营养不良

双份脐带血干细胞移植后多次血型转变一例: 2023年; 患者,男,17岁,因“发现皮肤瘀点、瘀斑5个半月”于2019年8月30日入院。患者自诉2019年3月15日发现皮肤瘀点、瘀斑,外院血常规:WBC计数正常,血红蛋白(Hb)83 g/L,PLT计数31×10^(9)/L;行骨髓涂片、骨髓活检等(具体结果不详)检查后诊断为骨髓增生异常综合征(MDS)伴多系血细胞发育异常,口服达那唑(每次0.2 g、每日3次)治疗5个月余效果不佳,间断输注PLT,为求进一步治疗转入我院。既往体健,家族史无特殊。; 刘金霞张耀臣庞宇慧; 关键词：脐带血干细胞移植血型转变

原发性免疫缺陷病患儿脐带血干细胞移植后巨细胞病毒感染危险因素及预后分析被引量：1: 2022年; 目的探讨原发性免疫缺陷病(PID)患儿脐带血干细胞移植(UCBT)后发生巨细胞病毒(CMV)感染的危险因素及其对预后的影响。方法回顾性研究。收集2015年1月至2020年6月在复旦大学附属儿科医院接受UCBT的143例PID患儿的临床资料。UCBT后100 d内患儿每周进行1~2次血浆CMV-DNA检测, 根据结果分为CMV感染组与未感染组, 分析UCBT后100 d内CMV感染的发生率及危险因素。比较移植1个月后CMV感染患儿与未感染患儿在移植后1个月时的外周血中淋巴细胞亚群绝对计数、比例及免疫球蛋白水平的差异。组间比较采用非参数秩和检验或χ^(2)检验。采用Kaplan-Meier生存分析法比较CMV感染对预后的影响。结果 143例患儿中男113例、女30例, 移植时年龄为14(8, 27)月龄。原发病以慢性肉芽肿病(49例)、极早发型炎症性肠病(43例)及重症联合免疫缺陷病(29例)为主。CMV感染率为21.7%(31/143), 感染的时间为移植后44(31, 49)d。复发性CMV感染率为4.2%(6/143), 复发性CMV感染与非复发性CMV感染组间首次CMV-DNA的拷贝及治疗过程中的CMV-DNA拷贝峰值间差异均无统计学意义[32.8(18.3, 63.1)×10^(6)比22.5(13.2, 31.9)×10^(6)拷贝/L, Z=-0.95, P=0.340;35.2(20.2, 54.6)×10^(6)比28.4(24.1, 53.5)×10^(6)拷贝/L, Z=-0.10, P=0.920]。难治性CMV感染率为4.9%(7/143), 难治性CMV感染与非难治性CMV感染组间首次CMV-DNA的拷贝及治疗过程中的CMV-DNA拷贝峰值间差异均无统计学意义[21.8(13.1, 32.2)×10^(6)比25.9(14.2, 12.2)×10^(6)拷贝/L, Z=-1.04, P=0.299;47.7(27.9, 77.6)×10^(6)比27.7(19.7, 51.8)×10^(6)拷贝/L, Z=-1.49, P=0.137]。CMV感染组中减低强度预处理方案(RIC)的使用率、移植前受者CMV抗体阳性率、移植后Ⅱ~Ⅳ级急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率均明显高于未感染组[45.2%(14/31)比25.0%(28/112), 100%(31/31)比78.6%(88/112), 64.5%(20/31)比26.8%(30/112), χ^(2)=4.76、7.98、15.20, 均P<0.05]。本组患儿随访31.6(13.2, 45.9)个; 韦忠玲钱晓文王苹江文晋王宏胜沈晨王文婕侯佳王玉环黄瑛王晓川翟晓文; 关键词：巨细胞病毒免疫缺陷综合征脐血干细胞移植

脐带血干细胞移植研究概述被引量：2: 2021年; 脐带血中含有大量的造血干细胞和间充质干细胞等脐带血干细胞,它们具有低免疫原性及高增殖能力等特点,已经成为重要的研究和移植用干细胞的来源。脐带血干细胞的研究推动了脐带血库的建设。脐带血库分为公共库和自体库,公共库的建立在一定程度上降低了干细胞移植配型的难度,其社会效益远大于自体库。本文概述了脐带血干细胞移植研究以及脐带血库的应用研究进展。; 李尧陈莉莉肖义军; 关键词：脐带血干细胞干细胞移植脐带血库

非亲缘脐带血干细胞移植治疗CD40配体基因突变引起的高IgM综合征三例并文献复习被引量：1: 2021年; 目的评价减低强度预处理非亲缘脐带血干细胞移植(UCBT)治疗CD40配体基因(CD40LG)突变引起的高IgM综合征(HIGM)的有效性及安全性。方法回顾性分析2018年5月至2019年8月复旦大学附属儿科医院收治的由CD40LG突变引起的3例HIGM患儿的临床特征、实验室资料和UCBT治疗的预后。以“CD40配体基因”“造血干细胞移植”“CD40 ligand deficiency”“hematopoietic stem cell transplantation”为关键词在万方数据库、中国知网、维普数据库及PubMed数据库中检索建库至2021年2月的文献,总结该病的移植供者选择、干细胞来源、预处理方案及预后因素。结果3例男性患儿均以反复呼吸道感染起病,基因检测均为CD40LG突变。3例患儿移植前年龄分别为1.0、1.4及0.5岁,均采用白消安、氟达拉滨及环磷酰胺的减低强度预处理方案。脐带血干细胞与患儿人类白细胞抗原相合度分别为8/10、10/10及9/10。3例患儿在移植后14 d均达到完全供者细胞嵌合,均发生了Ⅰ度皮肤急性移植物抗宿主病,无其他严重并发症发生。截至末次随访,3例患儿分别为移植后33、18及18个月,均无病生存。文献检索到中文文献0篇,英文文献24篇。文献报道共258例CD40LG突变的患儿行造血干细胞移植(HSCT)治疗,供者类型以同胞相合供者[30.6%(79/258)]及非亲缘相合供者[40.3%(104/258)]为主,干细胞来源以骨髓[50.8%(131/258)]为主,预处理方案以清髓性预处理[66.7%(172/258)]为主,移植后总体生存率为70.9%(183/258),移植前存在肺损伤、肝脏并发症是影响患儿预后的不良因素。14例UCBT患儿中2例植入失败、2例混合嵌合、3例移植后死亡。结论UCBT治疗CD40LG突变引起的HIGM安全有效,减低强度预处理方案值得进一步研究。; 王苹钱晓文王宏胜江文晋孙金峤王晓川翟晓文; 关键词：CD40配体脐血干细胞移植

脐带血干细胞移植治疗非恶性血液病进展被引量：7: 2019年; 异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治愈多种非恶性病的有效方法。脐带血干细胞(UCB)具有免疫原性低、人类白细胞抗原不合耐受性好、移植物抗宿主反应发生率低以及获取相对快捷等特点,可作为非恶性血液疾病患者allo-HSCT的来源。本文简要综述脐血干细胞移植在原发性免疫缺陷病、遗传性骨髓衰竭、遗传代谢病以及自身免疫性疾病等非恶性血液疾病的治疗效果。; 王苹翟晓文; 关键词：脐带血造血干细胞非恶性疾病

罕见幼儿肠内瘘合并重度营养不良“脐带血干细胞移植”后营养治疗: 目的开拓造血干细胞移植营养干预方法先天性粒细胞缺乏出现在2018年我国《第一批罕见病目录》,又称"婴儿致死性中性粒细胞减少症",多为常染色体隐性遗传,是一种少见的粒细胞减少症。造血干细胞移植是目前唯一的可彻底治愈本病的方...; 李明花熊敏李宁; 关键词：造血干细胞移植; 文献传递

Bcl--xL基因修饰人脐带血干细胞移植修复兔关节软骨损伤的实验研究: 目的：　　探讨抑制细胞调亡的B细胞淋巴瘤/白血病-xl基因(Bcl-xL)对人脐带血干细胞定向诱导分化的影响，观察Bcl-xL基因修饰的人脐带血干细胞定向诱导分化以后修复兔关节软骨损伤的疗效。　　内容：　　（1）人脐带血...; 潘政军; 关键词：关节软骨损伤 BCL-XL基因基因修饰; 文献传递

一种促进脐带血干细胞体外扩增和增强脐带血干细胞移植后造血重建功能的药物: 本发明提供了SphK2抑制剂ABC294640促进脐带血体外扩增和增加脐带血移植后造血重建和免疫重建速度的用途。ABC294640可以有效增加脐带血中造血干数量和功能可用于脐带血干细胞的体外培养增加造血干细胞的数量，也可...; 赵萌; 文献传递

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