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酶替代疗法在中国法布雷病患者肾脏并发症中的成本效用分析: 2025年; 目的:比较中国人群中酶替代疗法(enzyme replacement therapy,ERT)与常规对症治疗在法布雷病患者肾脏并发症中的经济性。方法:从中国医疗卫生体系角度,基于中国人群回顾性队列研究的个体患者数据,采用匹配调整间接比较法调整患者基线特征,间接比较两种方案的临床疗效。通过构建Markov模型,模拟10年内法布雷病患者的肾病健康状况变化,转移概率数据基于中国人群的个体随访数据,效用值数据来源于文献,成本数据参考相关文献和中国某省省属公立医疗机构收费标准,主要的结果指标是终末期肾损伤,以2023年3倍国内生产总值作为意愿支付(willingness to pay,WTP)阈值进行成本效用分析,同时进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来验证结果的稳健性。结果:相比常规对症治疗,ERT组患者获得的质量调整生命年(quality-adjusted life-years,QALYs)为0.7,增量成本为2311405.4元,增量成本效用比为3314875.70元/QALY,显著高于WTP阈值(268074元/QALY)。当阿加糖酶α的药品价格下降至37891.266元时,得到ICER≤WTP,则认为ERT具有经济性。单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析验证了结果的稳健性。结论:该研究强调了优化ERT治疗策略和降低治疗成本的重要性,并为医保决策提供参考依据,以制定更合理的医疗保障政策。; 陈登云郑斌刘茂柏; 关键词：酶替代疗法成本效用分析

司美替尼治疗中国3~18岁Ⅰ型神经纤维瘤中有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤儿童患者的成本效用分析: 2025年; 目的:评价司美替尼治疗中国3~18岁Ⅰ型神经纤维瘤(neurofibromatosis type 1,NF1)中有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤(plexiform neurofibroma,PN)儿童患者的经济性。方法:分别从全社会和中国卫生体系2个视角出发,基于SPRINTⅡ期临床试验(NCT01362803)构建分区生存(partitioned survival model,PSM)模型,进行成本效用分析,比较司美替尼和疾病自然进展(最佳支持治疗)治疗中国3~18岁NF1中有症状、不能手术的PN儿童患者的健康结果和疾病经济负担,并对关键参数进行情境分析和敏感性分析。结果:基础分析结果显示,与疾病自然进展相比,全社会视角下,司美替尼方案的增量效果为4.91质量调整生命年(QALYs),增量费用为256567元,增量成本效果比(ICER)为52223元/QALY;中国卫生体系视角下的增量效果为3.73 QALYs,增量费用为290891元,ICER为77929元/QALY。以1倍2023年中国人均国内生产总值(GDP)为意愿支付(WTP)时,两视角下司美替尼均具有经济性;情境分析结果与基础分析一致。两视角下单因素敏感性分析结果显示,对ICER影响最大的因素均是年贴现率;在WTP阈值为1倍2023年中国人均GDP的情况下,司美替尼具有经济性的概率均大于疾病自然进展。结论:对于中国3~18岁NF1中有症状、不能手术的PN儿童患者来说,和疾病自然进展相比,司美替尼更具成本效用,是一种十分经济的药物治疗方案。; 周琬忻杨盟雨常峰路云朱语眉; 关键词：丛状神经纤维瘤罕见病

基于网状Meta分析的我国一线与二线治疗晚期肝细胞癌策略的成本效用分析: 目的:肝细胞癌(hepatocellular carcinoma,HCC)是肝癌最常见的组织学亚型,对中国患者造成了巨大的疾病负担。随着肿瘤治疗领域不断创新,目前有多种药物在HCC的抗肿瘤治疗中发挥着重要作用。为了更好的...; 郑淼淼; 关键词：晚期肝细胞癌成本-效用分析

水痘疫苗保护效果及疫苗免疫策略的成本效用分析: 目的第一部分:分析六安市2010-2022年水痘流行特征,评价2010-2021年出生儿童接种1剂次及和2剂次水痘减毒活疫苗(Varicella attenuated live vaccine,VarV)的保护效果(Va...; 张夏晴; 关键词：水痘水痘减毒活疫苗成本效用分析

甘肃省≥15岁人群接种乙型脑炎减毒活疫苗的成本效用分析: 2024年; 目的评估甘肃省≥15岁人群接种乙型脑炎(乙脑)减毒活疫苗(Japanese encephalitis attenuated live vaccine,JEV-L)的成本效用。方法构建甘肃省和三个乙脑高发市(天水市、平凉市和陇南市)≥15岁人群不接种、接种1剂次、接种2剂次JEV-L策略的决策树-Markov模型,计算相应成本和质量调整生命年(Quality-adjusted life year,QALY),以及接种1剂次和2剂次与不接种相比的增量成本效用比(Incremental cost-utility ratio,ICUR)和增量净货币效益(Incremental net monetary benefit,INMB),并进行敏感性分析。结果甘肃省≥15岁人群接种1剂次和2剂次JEV-L与不接种相比,ICUR(元/QALY)分别为30143.9和62569.8,人均INMB分别为3.2元和-16.0元;天水市、平凉市和陇南市相应ICUR(元/QALY)分别为10063.1和25544.2、9404.6和24454.2、4442.5和15456.7,相应人均INMB分别为30.0元和13.2元、31.7元和15.0元、51.4元和36.4元。单因素敏感性分析显示乙脑发病率、贴现率、年龄别自然死亡率、疫苗价格及接种实施费用对ICUR影响较大。结论甘肃省≥15岁人群1剂次JEV-L免疫策略以及乙脑高发市1剂次和2剂次JEV-L免疫策略均具有成本效用。; 付思成郭小熙贵春燕焦新宇王旭霞; 关键词：流行性乙型脑炎乙型脑炎减毒活疫苗预防接种成本效用分析

吡格列酮治疗伴胰岛素抵抗非糖尿病缺血性卒中或短暂性脑缺血发作的成本效用分析被引量：1: 2024年; 目的:评价在当前中国医疗环境下,伴胰岛素抵抗的非糖尿病缺血性卒中或短暂性脑缺血发作(TIA)后吡格列酮治疗的成本效用情况。方法:建立短期决策树模型和长期马尔可夫模型以评估卒中或TIA后吡格列酮治疗与非吡格列酮治疗的成本效用情况。采用临床试验数据、现有数据库分析、文献查阅等方法收集治疗效果、成本、健康效用、转移概率等模型参数,估计每个质量调整生命年(QALY)的短期和长期成本并进行单因素和概率敏感性分析,以模型拟合结果的稳定性。结果:与不使用吡格列酮治疗相比,吡格列酮治疗从第6年开始是值得的。吡格列酮治疗后30年增加0.129个QALY,增加成本6 990元,增量成本效果比(ICER)为54 186元·QALY^(-1)。概率敏感性分析显示,当意愿支付阈值为243 000元·QALY^(-1)时,吡格列酮治疗在99.9%的模型模拟中具有成本效果性。结论:在我国当前国情背景下,对于伴胰岛素抵抗非糖尿病缺血性卒中或TIA患者,使用吡格列酮治疗是值得的。; 范珊潘岳松郑欣雅单舒乙王伊龙; 关键词：成本效用分析吡格列酮质量调整生命年

依达拉奉右莰醇注射用浓溶液对比注射用尤瑞克林治疗急性缺血性脑卒中的成本效用分析被引量：5: 2024年; 目的:评价依达拉奉右莰醇注射用浓溶液对比注射用尤瑞克林治疗急性缺血性脑卒中患者的经济性。方法:采用中国医疗卫生体系角度,基于临床试验患者个体数据,采用匹配调整间接比较法调整患者基线特征后对临床疗效指标进行间接比较,构建决策树和Markov模型进行终身模拟,使用成本效用分析比较2种方案的经济性,同时进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证结果的稳健性。结果:相比注射用尤瑞克林,依达拉奉右莰醇注射用浓溶液组患者获得的质量调整生命年(QALY)为0.332 0,增量成本为539.34元,增量成本效用比为1 624.44元·QALY^(-1),小于1倍2022年我国人均GDP。单因素敏感性分析和概率敏感性分析结果验证了结果的稳健性。结论:与注射用尤瑞克林相比,依达拉奉右莰醇注射用浓溶液治疗急性缺血性脑卒中具有经济性。; 罗孟捷陈平钰李洪超李洪超马爱霞; 关键词：成本效用分析

免疫治疗联合化疗治疗晚期非小细胞肺癌患者的成本效用分析的系统评价: 2024年; 目的:本研究旨在对我国晚期非小细胞肺癌的一线治疗方案相关药物的药物经济学评价进行分析,为我国的晚期非小细胞肺癌的一线治疗方案的药物经济学提供循证参考。方法:检索中华医学网、万方、Pubmed、Embase、Web of Science等数据库,分析纳入模型、成本产出指标等相关要素。结果:共纳入9篇文献,均为英文文献,纳入的文献主要为免疫治疗联合化疗与化疗药物之间经济学对比,也有部分免疫治疗联合化疗方案之间对比,所有的疗效数据均来源于临床实验,在晚期非小细胞肺癌患者使用免疫治疗联合化疗方案与单纯化疗方案的经济学对比之间,免疫治疗联合化疗较单纯化疗更具有经济学效益,但免疫治疗联合化疗之间,可参考本研究纳入相关文献,为大家提供相关参考依据。结论:结合现有的研究结果可表明在晚期非小细胞肺癌患者中使用免疫治疗联合化疗更具有经济学效益,在所纳入的免疫治疗联合化疗治疗晚期非小细胞肺癌患者中,信迪利单抗联合化疗方案虽更具有成本效益,但目前纳入文献较少,缺乏相关实验比对,且大多数纳入均为直接医疗成本,局限性较大。因此,本研究系探讨我国对于治疗晚期非小细胞肺癌一线免疫治疗药物的成本效益以及为我国医疗保健系统提供循证参考依据。; 李雪莹张华; 关键词：质量调整生命年

尼洛替尼与达沙替尼二线治疗慢性髓性白血病的成本效用分析被引量：2: 2024年; 目的评估费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)患者中对伊马替尼耐药或不耐受的二线尼洛替尼与达沙替尼的成本效果。方法建立状态转移马尔可夫(Markov)模型进行成本效用分析,模型包括4种健康状态:慢性期(CP),加速期(AP),急变期(BP)和死亡。尼洛替尼与达沙替尼治疗的无进展生存率,疾病进展发生率,总生存率等有关临床参数来源于既往发表的研究和专家意见,健康状态效用值来源于文献。通过Treeage软件以增量成本效果比(ICER)作为评价指标,对尼洛替尼和达沙替尼2个方案的总产出和总成本进行评价,并通过单变量、概率敏感性分析评估模型稳定性。结果与选用达沙替尼治疗相比,选用尼洛替尼治疗的ICER为182487.71元·QALY^(-1),低于3倍2021年全国人均GDP。敏感性分析显示主要的影响参数有贴现率,达沙替尼价格和尼洛替尼价格,模型结果稳定。结论选用尼洛替尼相对达沙替尼用于对伊马替尼耐药或不耐受的Ph+CML-CP患者治疗具有成本效用优势。; 马玲赵燕鸿刘佳屠文莲; 关键词：尼洛替尼达沙替尼慢性髓性白血病

基于马尔科夫链的社区脑卒中筛查性干预模式运行成效与成本效用分析: 2024年; 目的:探究社区人群脑卒中筛查性干预模式对脑卒中风险的影响及其成本效用。方法:本研究以3561例参与2017年、2019年、2021年筛查性干预的40岁以上社区人群为研究对象,将脑卒中风险分为低危、中危、高危3种状态,通过建立马尔科夫模型探究社区人群脑卒中筛查性干预模式对脑卒中风险的影响,并统计一期试验期间的成本增量,根据既往研究估算质量调整生命年增量,计算得成本效果增量比,对筛查性干预模式进行评价,并进行单因素敏感性分析。结果:在一定范围内,干预性筛查可有效使居民状态向低危方向转移,并最终稳定在低危47.4%、中危31.0%、高危21.6%的分布状态;干预性筛查增量成本为160245元,增量质量调整生命年为151.129,增量成本效果比(ICER)为1060.319元/QALY,小于1倍人均GDP,干预方案完全具有成本效果。结论:筛查性干预能够在预防阶段促进社区人群整体向脑卒中低危风险状态转变,且这一方式具有良好的成本效用表现。推荐尚不足以完全实行脑卒中社区预防、治疗、康复一体化流程服务的基层医疗卫生机构先实行小成本筛查性干预。; 汤华山吴依帆曹贤徐唐虎马斌冯雨沈福来郑普阳刘姣钰; 关键词：脑卒中马尔科夫模型

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