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用于基因治疗方法的组织特异性基因外安全港的鉴定
提供了用于将编码感兴趣的产物的核酸插入细胞、细胞群体或受试者中的基因组安全港基因座中或者用于由细胞、细胞群体或受试者中的基因组安全港基因座表达编码感兴趣的产物的核酸的组合物和方法。还提供了包含核酸构建体的细胞或细胞群体，...
西罗·博内蒂国春·龚J·何J·刘格雷格·沃肖埃里克·乔布莱恩·扎姆布罗维兹
治疗糖尿病的基因治疗方法
提供了重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述rAAV载体包含表达Pax4的转基因；包含所述载体的病毒体(rAAV病毒体)；它们的产生方法；它们的使用方法，包括用于治疗糖尿病、增加胰岛素产生和使α‑细胞转分化成β‑细胞的方法...
M·胡格赫斯 S·达哈尔 H·吴 V·A·丰塞卡
年龄相关疾病和病症的基因治疗方法
本申请涉及年龄相关疾病和病症的基因治疗方法。提供基因治疗方法，用于通过调控与年龄相关疾病或病症关联的一种或多种功能性蛋白来治疗或预防年龄相关疾病或病症。
N·戴维森G·M·丘奇
Shank3基因治疗方法
本公开的方面涉及编码Shank3蛋白的非天然存在的多核苷酸、包含该多核苷酸的AAV载体，和基因治疗方法。
G·冯X·高Y·梅
年龄相关疾病和病症的基因治疗方法
提供基因治疗方法，用于通过调控与年龄相关疾病或病症关联的一种或多种功能性蛋白来治疗或预防年龄相关疾病或病症。
N·戴维森G·M·丘奇
一种增强免疫力和防治感染性疾病及其并发症的基因治疗方法
本发明属于医药领域，具体涉及ALOX15基因在制备增强免疫力和防治病原感染及其并发症的产品中的用途。本发明经过研究发现，ALOX15基因增加机体干扰素IFN‑β的水平，提高机体免疫力，降低对病原感染的易感性，改善病原感染...
李怡芳何蓉蓉栗原博欧阳淑桦张琼谊翁竞玉陈新星
基因治疗方法治疗艾滋病的研究进展被引量：1
2021年
HIV病毒是一种能够攻击并逐渐破坏人体免疫系统的逆转录病毒,其会引起人体免疫功能下降,致使机体更易被感染,最终导致死亡[1]。艾滋病(AIDS)是获得性免疫缺陷综合征的简称,是一种由人类免疫缺陷病毒(HIV)引起的慢性致死性传染病,被国家列为乙类传染病,其主要通过性行为与共用注射器进行传播,其他传播途径有母婴传播以及血液传播[2]。
卢一洲相霞
关键词：基因治疗人类免疫缺陷病毒获得性免疫缺陷综合征
控制器官功能的基因治疗方法
提供用于控制内脏器官功能的方法和组合物。例如，所述方法和组合物由于控制例如调节器官功能而可用于预防、抑制或治疗疾病。在一个实施例中，病毒介体被递送至器官，并且病毒感染调节器官功能的神经。在一个实施例中，病毒介体是逆行介体...
M·G·卡普利特R·马龙古
文献传递
因子VIII(FVIII)基因治疗方法
公开了使用包含编码FVIII蛋白的核酸和核酸变体的载体的方法。在特定实施方案中，治疗患有血友病A的人的方法包括施用重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述载体包含编码因子VIII(FVIII)的核酸或编码具有B结构域缺失的因...
泽维尔·安谷拉
文献传递
用于天使人综合征的基因治疗方法的修饰的UBE3A基因
本发明提供了治疗以缺陷性UBE3A为特征的神经系统病症的新型载体、组合物和方法。已发现造成天使人综合征(AS)的是UBE3A基因，其编码泛素连接酶E6‑AP。该基因的独特特征在于它以神经元特异性方式经历母本印记。在大多数...
凯文·罗恩·纳什埃德温·约翰·韦贝尔
文献传递
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相关作者

何睿
作品数：10被引量：6H指数：2
供职机构：中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所
研究主题：基因治疗 血管新生 血液肿瘤 白血病 基因治疗方法
韩忠朝
作品数：373被引量：1,641H指数：21
供职机构：中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所
研究主题：间充质干细胞 血管新生 造血干细胞 白血病 脐带间充质干细胞
张晨
作品数：417被引量：889H指数：17
供职机构：大连大学附属新华医院
研究主题：脂肪移植 隆乳术 整形外科 美容外科 自体脂肪移植
王连立
作品数：5被引量：17H指数：3
供职机构：唐山市人民医院
研究主题：人骨肉瘤 TRAIL 骨肉瘤 肿瘤细胞 分子靶向药物
董国祥
作品数：124被引量：867H指数：18
供职机构：北京大学第三医院
研究主题：下肢静脉曲张 下肢深静脉血栓形成 肺栓塞 腔静脉滤器 下腔静脉滤器